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身材矮小的孩子在临床上如何干预治疗？

身材矮小的孩子经过评估，可以通过生长激素的规范治疗来长高，如果治疗及时完全可以改善成年身高。 不管是医生还是患者，对于一个长期治疗的药品；首先关注的是药品的安全性，其次是治疗效果和用药的依从性。 生长激素从全球问世至今共经历了五代。 第一代生长激素，也叫人垂体源性生长激素，它是临床上最早应用的生长激素，1958年由美国Raben医生首次从人垂体中成功提取出来，随后开始用于儿童侏儒症的治疗。当时产量低，相对纯度较低，产生抗体也比较多，于1985年被美国FDA禁止使用。 ......... 第五代生长激素(20世纪90年代）：是我国金磊博士用大肠杆菌分泌型基因表达技术合成的生长激素。其氨基酸含量、序列和蛋白质结构与人垂体生长激素完全一致，生物活性、效价、纯度和吸收率极高，在最大限度降低治疗成本的同时确保了产品的安全性、有效性和稳定性。国际上大多数领先生产厂家已采用该技术，产品已占据全球95%以上的市场份额。 目前使用的生长激素是一种肽类激素。其结构为191个单链肽，含有191个氨基酸分子，由垂体中的生长激素细胞合成、存储和分泌。生长激素本质上是一种蛋白质，是目前国内外治疗儿童矮小的唯一有效药物，国家药监局早在1998年批准生长激素应用于儿童矮小治疗。 生长激素目前有两种形态，一种是粉剂，一种是水剂，而水剂又分为短效水剂（一天一次）和长效水剂（一周一次）。 在这里我也简单解答一下家长朋友们在使用生长激素时担心的几个问题： 1、使用生长激素会不会影响孩子自身的智力和性发育？会不会增加肿瘤发生率？ 答：不会影响自身身体发育、智力和性发育：生长激素是人体内天然存在的，非异性蛋白，且临床使用的剂量为最小有效量，是安全、有效的，不会对孩子自身生长发育有负面影响。生长激素的生理作用是：促进生长、调节骨代谢、调节物质代谢、增加机体免疫力、促进心肌蛋白合成等作用。生长激素也不参与性发育的调节，性发育由性激素参与调节。不会增加肿瘤发生率： 国内外做过大量的医学研究，医学文献资料提示生长激素治疗后肿瘤发生率十万分之二到三，和正常人群的发病率基本相当，无明显差异，说明生长激素治疗不会导致肿瘤。国内外大量权威临床资料报道，尚无证据证明生长激素会引起白血病、肿瘤等发生。 2、使用生长激素会不会影响孩子自身分泌生长激素，产生药物依赖？ 答：不会影响自身分泌，正是因为孩子本身不能分泌生长激素或分泌不足，或不能发挥作用，所以才要外源性补充，而且都是在医生指导下使用较小的药物有效剂量，治疗只会促进孩子身高的增长，如果停药，孩子将按照原来的生长速度生长，对自身的分泌没有任何影响。 3、使用生长激素会不会加快骨龄和骨骺闭合？ 答：不会。因为生长激素是体内促进骨骼线性生长的激素，没有促进骨骺成熟的作用，而雌激素如果大量分泌，使骨骼生长加速，骨骺会提前融合。 4、孩子几岁开始使用生长激素治疗效果最好？ 答：身材矮小在临床上强调“早发现、早诊断、早治疗”，孩子的年龄越小，骨骺的软骨层增生及分化越活跃，孩子生长的空间及潜力越大，对治疗的反应越敏感；另一方面，矮小儿童的治疗费用跟体重成正比，孩子的体重越重用药剂量就越大，治疗费用就越高，3-12岁是治疗窗口期。一个体重15公斤的矮小儿童治疗一年花费2万元左右，一个40公斤的孩子一年则要花费约6万元，而且效果不如前者好。目前随着家长对孩子身高的重视及相关认识水平的提高临床上矮小儿童开始治疗的年龄也提前到了学龄前（4-6岁）。